Bayer AG y Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una empresa especializada en terapia génica, anunció, recientemente, la finalización de la recopilación de datos a los 18 meses del ensayo clínico de fase Ib sobre AB-1005 (AAV2-GDNF), una terapia génica en investigación para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson (EP).

El estudio alcanzó su objetivo principal, que era evaluar la seguridad de una administración bilateral única de AB-1005 directamente en el putamen. Se incluyeron once pacientes en dos cohortes, con EP en estadio leve (seis pacientes) y con EP en estadio moderado (cinco pacientes), según el momento del diagnóstico de EP y la gravedad de los síntomas de EP en el momento de la selección. La administración neuroquirúrgica de AB-1005 fue bien tolerada por todos los pacientes, con una cobertura diana del putamen del 63% ± 2%, superando el objetivo de cobertura superior al 50% con AB-1005. No se han atribuido acontecimientos adversos graves a AB-1005, con un seguimiento clínico continuado de hasta cinco años después de la administración en marcha.

“Estos primeros datos son alentadores, ya que muestran que los pacientes con enfermedad de Parkinson de leve a moderada toleran bien AB-1005”, según Krystof Bankiewicz, presidente científico de Parkinson y MSA de AskBio. “Aunque todavía tenemos mucho que aprender sobre esta terapia genética, estos primeros hallazgos nos ayudarán a trabajar en este espacio y tienen el potencial de contribuir al avance clínico”.

AskBio tiene previsto presentar los datos del estudio a los 18 meses, incluidos los criterios secundarios de valoración, en una reunión clínica durante el segundo trimestre de 2024. Se está planificando un ensayo de fase II durante la primera mitad de este año. El diseño del ensayo está consensuado por las autoridades sanitarias estadounidenses y europeas.

Para Christian Rommel, responsable de Investigación y Desarrollo en Bayer, “el resultado positivo es un paso importante para dar con tratamientos muy necesarios en áreas donde la innovación tiene un gran potencial”.